Face à l’essor des médicaments génériques, les labos pharmaceutiques sont constamment à la recherche de nouvelles sources de croissance.

Dans cette optique, ils semblent s’intéresser de plus près aux maladies rares. Certes, ce marché est forcément de taille très réduite et n’est pas la solution miracle. Mais il est une source de croissance parmi d’autres, complémentaire et non dénuée d’intérêt. Voilà qui en soit en tous les cas constitue une excellente nouvelle pour tous les patients affectés par de telles pathologies….  

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Faiblesse : marché limité

• La plupart des maladies rares (80%) sont d’origine génétique. Mais elles peuvent être infectieuses (bactéries ou virus), auto-immunes (hyperactivité du système immunitaire) ou encore à base de causes environnementales (par exemple le tabagisme) ou accidentelles (liées à la vaccination). Quoi qu’il en soit, par définition, une maladie rare touche un nombre restreint de personnes. A ce jour, on estime que le nombre de maladies rares existantes est de 7.000 à 8.000.

En Europe, le nombre de personnes atteintes est d’environ 25 millions, soit une moyenne de 3.000 à 4.000 patients par pathologie.

• De nombreuses maladies rares sont dites « orphelines » car il n’existe pas encore de traitement thérapeutique pour les soigner. Le mot « orpheline » traduit aussi le désintérêt de l’industrie pharmaceutique pour ces maladies (jusqu’à présent, elle s’est principalement intéressée aux maladies de masse) mais aussi la relative négligence des pouvoirs publics dans ce domaine.

Les raisons de ces désintérêts sont les suivantes.

– Pour les nombreuses maladies génétiques, il est difficile de trouver la cause et de développer un traitement efficace. Les recherches sont donc longues, coûteuses et hasardeuses.

– La rentabilité de la recherche pose problème, car le nombre de patients ciblés est très restreint.

– Complexes, ces maladies nécessitent souvent des consultations pluridisciplinaires, rendant leur prise en charge délicate.

– Ces affections mal connues, souvent mal diagnostiquées, souffrent d’un défaut de reconnaissance : elles ne sont pas toujours officiellement reconnues comme maladie, ce qui réduit les chances d’interventions sociales et la motivation des chercheurs.

Force : chers et mieux protégés

• Les médicaments contre les maladies rares sont certes produits en faibles quantités (peu de patients), mais ils sont vendus à des prix élevés et permettent ainsi malgré tout de générer de beaux chiffres d’affaires. Prenons l’exemple du Cerezyme, un médicament contre la maladie de Gaucher (maladie neuro-dégénérative), produit par le leader mondial du segment : la société de biotechnologie américaine Genzyme.

Ce médicament traite environ 5.700 patients dans le monde. Avec un coût de traitement avoisinant les 200.000 dollars par an et par patient, ce médicament a réussi à générer en 2008 des ventes pour 1,2 milliards de dollars !

• Alors que, pour tout médicament, le laboratoire qui l’a lancé bénéficie de l’exclusivité pendant 20 ans (incluant les longues années de recherche), pour les médicaments consacrés aux maladies orphelines, ils bénéficient d’un droit supplémentaire d’exclusivité de commercialisation, de 7 ans aux Etats-Unis et de 10 ans en Europe, ce qui améliore le retour sur investissement.

Signes d’intérêt

Les maladies rares prennent peu à peu de l’importance dans l’industrie pharmaceutique.

• Pfizer a racheté récemment à la société biotechnologique israélienne Protalix BioTherapeutics les droits mondiaux de l’Uplyso, un traitement de la maladie de Gaucher qui semble avoir une meilleure tolérance que le Cerezyme et qui est en cours d’homologation.

• GlaxoSmithKline a annoncé en octobre dernier un partenariat avec Prosensa, une société hollandaise qui développe un traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie neuromusculaire qui touche 1 garçon sur 3.500 à la naissance.

• Novartis  s’intéresse aux maladies rares depuis plusieurs années. Ses efforts commencent à payer. Le Suisse a reçu en juin 2009 le feu vert des autorités sanitaires américaines pour la commercialisation de l’Ilaris dans le traitement du syndrome périodique associé à la cryopyrine, une maladie auto-inflammatoire rare qui toucherait environ 7.000 personnes dans le monde. Il suit aussi d’autres projets (en cours de développement) : une molécule contre les uvéites (lancement prévu en 2011) et une autre contre la maladie de Parkinson (lancement prévu en 2013).

Piste parmi d’autres

Pour compenser la perte de revenus due à l’essor des médicaments génériques, les laboratoires s’adaptent : il se tournent vers les vaccins, l’ophtalmologie, ils se renforcent dans les pays émergents, ils se positionnent eux-mêmes sur le marché des génériques. Le secteur tente de favoriser sa croissance en ne s’intéressant plus uniquement à la médecine de masse, mais de plus en plus à une médecine de niche. L’intérêt porté aux maladies rares, dont l’actuelle contribution au chiffre d’affaires reste marginale, s’inscrit pleinement dans cette stratégie. Le segment des maladies rares est donc une source supplémentaire de croissance qui, ajoutée aux autres, aidera le secteur à relever les défis qui lui font face…

source tpv jan10